Доц. Медарова и нейният нов подход дават надежда за лечението на напреднали форми на рак

Българската изследователка доц. д-р Здравка Медарова е доцент в Harvard Medical School и има редица международни награди и отличия от САЩ и Япония. Тя е сред най-утвърдените световни експерти в областта на РНК медицината, а сега стои в основата на разработването на новаторска противотуморна терапия. Подходът ѝ е визионерски и демонстрира способност да ограничава растежа на първични тумори и да възпира образуването на метастази – постижение с особено значение при напредналите онкологични заболявания.

Доц. д-р Здравка Медарова има наистина впечатляваща биография! Тя е научен директор на биофармацевтичната компания „TransCode Therapeutics“. Тя притежава докторска степен по генетика от Университета на Ню Хемпшир и има дългогодишен опит в един от най-престижните научни центрове в САЩ. Носител е на редица международни отличия, а приносът ѝ е широко признат в научните среди.

Идеята за терапията възниква още по време на обучението ѝ по генетика и е свързана с механизма, чрез който двойноверижната РНК може да „заглушава“ дефектни гени, участващи в развитието на рака. С течение на времето концепцията е усъвършенствана до създаването на наночастици, които едновременно разпознават раковите клетки и доставят терапевтичния агент директно в тях. Този нов подход нарежда екипа на доц. Медарова сред водещите в сферата на РНК-базираните терапии.

Специално проектираните наночастици имат свойството прецизно да достигат до раковите клетки и техните разсейки в различни органи. Те действат като вид транспортен механизъм, който доставя РНК молекулите директно в туморните клетки. Там те блокират патологичната РНК, отговорна за неконтролирания клетъчен растеж и метастазирането.

Именно това отличава новата методология от конвенционалните методи и открива нови възможности за контрол върху агресивни форми на рак. Според доц. Медарова, ключовото предимство на РНК-терапиите е работата директно с генетичния код, което значително улеснява разработването на нови лекарства.

„Разликата беше поразителна – контролните животни бяха с тежко общо състояние и множество тумори, докато лекуваните с нашата терапия бяха жизнени и без видими туморни образувания“, разказва тя.

След обнадеждаващите предклинични резултати бързо е проведена и първата фаза на клинично изпитване при хора. В нея участват 16 пациенти с напреднало онкологично заболяване, за които стандартните терапии вече не са били ефективни. Данните показват стабилизиране на болестта при значителна част от тях.

„Не виждаме свидетелства за смаляване на туморите, но те спират да растат и при 44% от тези пациенти просто спряхме развитието на рака, със 7 месеца или повече. Обикновено човек, който се включва в такова изследване това е последна линия на терапия.“, коментира доц. Медарова в интервю за bTV. По думите ѝ трима пациенти продължават лечението и към момента, като при един от тях заболяването остава стабилно вече над 13 месеца.

Доц. Медарова подчертава, че именно спирането на метастазирането е решаващо. Когато туморът престане да се разпространява, той може да стане подходящ за хирургично или друго стандартно лечение.

Уникалното в медикамента е, че открива не само конкретния тумор, но заедно с това – и разсейките, което „пренаписва“ сюжета на битката с болестта.

„Мечтата ни е да увеличим процента на хората с тумори, които могат да се оперират, които в действителност ще извлекат полза от тази процедура, защото вече имаме лекарство, което адресира заболяването – невидимите клетки, които са навсякъде в тялото, които не можем да ги изрежем, да ги убием с радиация, защото не знаем къде са, но които ще продължават да пораждат нов рак.“, казва още доц. Медарова.

До момента медикаментът е преминал успешно както предклинични изпитвания върху животински модели, така и първа фаза на клинично проучване при хора – 16 пациенти с напреднало онкологично заболяване.

В момента съвременната медицина разполага с терапии за едва около 20% от гените, за които е известно, че участват в развитието на рака. „Останалите познаваме, но не можем да повлияем. РНК има потенциала да промени това“, казва тя и очертава дългосрочната визия – прецизен контрол върху генната експресия – за по-ефективно и персонализирано лечение на рака.

Втората фаза на клиничните изпитвания се очаква да започне в близките месеци и да продължи до 2028 г., като окончателната терапия би могла да достигне до пазарна реализация около 2031–2032 г.

До този момент не е отчетена токсичност дори при най-високите прилагани дози. Ако тенденцията се запази, медикаментът има реален шанс да получи одобрение и да навлезе в клиничната практика в началото на следващото десетилетие.

Въпреки оптимизма си, доц. Медарова остава предпазлива: „Не искам да създавам фалшиви надежди – много терапии изглеждат обещаващи в началото, но не стигат до финала“.

Личната ѝ мотивация обаче е силна и дълбоко лична – баща ѝ е загубил битката с рака. „Баща ми почина от рак. Видях го и последните му думи бяха – бори се да не се случва на други, това, което се случи на мен. Това си го спомням всеки ден, това е целта“, споделя тя.

Екипът на фирма Dr. Biomaster поднася нашето огромно уважение към труда и постиженията на този учен от световна величина с български произход и й желае много успех във финализирането на терапията!